ABŞ-ın Qida və Dərman İdarəsi (FDA) dünyanın ən bahalı müalicəsini təsdiqləyib və hər dozanın qiyməti 3,5 milyon dollardır.
FDA cümə axşamı günü qan laxtalanma pozğunluğu olan “Hemofiliya B”nin müalicəsi üçün “Hemgenix”i təsdiqləyib və “xəstəlikdən əziyyət çəkən insanlar üçün innovativ müalicələrin inkişafında əhəmiyyətli bir irəliləyiş olduğunu” elan edib. Əczaçılıq şirkəti “CSL Behrige” müalicə təsdiqləndikdən dərhal sonra dərmanın qiymət etiketini 3,5 milyon dollar olaraq elan edib.
“Hemgenix” bir dozası 3,5 milyon dollarla dünyanın ən bahalı dərmanı olub.
Bu dərman bədənin qan laxtaları yaratmaq və qanaxmaya nəzarət etmək üçün lazım olan proteini istehsal edə bilmədiyi bir xəstəlik olan “Hemofiliya B”ni müalicə edəcək birdəfəlik venadaxili inyeksiya terapiyasıdır.
Hazırkı müalicədə xəstələr çatışmayan və ya xətalı laxtalanma faktoru səviyyələrini artırmaq üçün mütəmadi olaraq venadaxili inyeksiya qəbul etməli idi. Təsdiqlənmiş “Hemgenix” müalicəsi qaraciyərə çatışmayan laxtalanma faktorunu yarada bilən bir gen verir.
Təcrübələr göstərir ki, bu müalicə bir il ərzində gözlənilən qanaxmaların sayını yarıdan çox azaldır. Həmçinin xəstələrin 94 faizini müntəzəm inyeksiyalardan xilas etdiyi də dəqiqləşib.
Bu yeni müalicənin qiyməti yüksək olduğundan xərclər əsasən xəstələr tərəfindən deyil, əczaçılıq şirkətləri və dövlət proqramları ödəniləcək.
Müalicənin qiymətinə gəlincə, dərman şirkəti bu dərmanın ümumi müalicə xərclərini azaldacağını iddia edir, çünki xəstələr daha az qanaxma keçirəcək və daha az laxtalanma müalicəsi alacaqlar.
ABŞ və Avropada təxminən 16 milyon “Hemofiliya B” xəstəsi olduğu ehtimal edilir. Hər 40 min nəfərdən bir nəfərin bu xəstəliyin daşıyıcısı olduğu və daha çox kişilərin xəstəlikdən əziyyət çəkdiyi deyilir.
Qeyd edək ki, “Hemofiliya B” qan laxtalanma sisteminin IX faktorunun irsi çatışmamazlığı nəticəsində inkişaf edir və “Hemofiliya A”dan klinik baxımdan yüngül gedişinə görə fərqlənir. Xəstəlik həmçinin “Kristmas” xəstəliyi də adlanır. Xəstəlik X – xromosomu ilə bağlı resessiv yolla nəsildən nəslə keçir. “Hemofiliya B” xəstəliyi zamanı IX faktora nəzarət edən genin mutasiyası və ya delesiyası baş verir ki, nəticədə qeyri-funksional IX faktor molekulunun yaranması və ya bu faktorun sintez olunmasının dayanması baş verir.
Xəstəlik ilk dəfə ətraflı olaraq R.Biggs tərəfindən 1952 cildə təsvir edilib və xəstəliyin aşkar olunduğu xəstənin soyadına uyğun olaraq “Kristmas” xəstəliyi adlandırılıb. Yeni antihemofil faktor Kristmas faktoru, sonralar isə beynəlxalq təsnifata uyğun olaraq IX faktor kimi işarə olunub. “Hemofiliya B” klinik baxımdan “Hemofiliya A”ya bənzəsə də, burada qanaxmaların rastgəlmə tezliyi “Hemofiliya A”dan 5 dəfə azdır.
